2023年05月28日，和誉医药(港交所代码：02256)宣布，其用于治疗晚期腱鞘巨细胞瘤(TGCT)的CSF-1R抑制剂Pimicotinib(ABSK021)的Ib期研究结果将于2023年6月2日至6日在美国芝加哥举行的2023年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布。
和誉医药胶囊
该数据是关于Pimicotinib在治疗晚期TGCT患者中的卓越抗肿瘤疗效及安全性，并将于编号为「Poster Bd#: 493」的海报展示中以「EFFICACY AND SAFETY PROFILE OF PIMICOTINIB (ABSK021) IN TENOSYNOVIAL GIANT CELL TUMOR (TGCT): PHASE1BUPDATE」的标题公布。
在和誉医药公布的数据中，最令人瞩目的是Pimicotinib(ABSK021)的50 mg QD剂量组的客观缓解率(ORR)高达77.4% (24/31)，包括2例完全缓解(CR)和22例部分缓解(PR)，且87.5% (21/24) 患者的客观缓解在前25周内就被观察到。
除此之外，Pimicotinib(ABSK021)在安全性和耐受性方面也呈现出明显的优势。
对于不适合手术的TGCT患者，中国尚无药物获批上市。目前，全球唯一获批上市用于治疗腱鞘巨细胞瘤的药物是第一三共株式会社研发的Pexidartinib，但其因潜在致命性肝损伤风险被FDA列入"黑框警告"，且其客观缓解率(ORR)仅为38%。即便如此，第一三共依旧凭借着Pexidartinib在全球市场斩获约4000万美金的销售额。中金公司预计TGCT的全球市场约10亿美元，而和誉医药的Pimicotinib相比于第一三共的Pexidartinib在治疗TGCT方面表现出更为良好的有效性及安全性，并有望成为best-in-class药物。假设Pimicotinib针对TGCT 的适应症于2025年在美国获批上市，市场渗透率假设达到20%，上市定价参考培西达替尼(Pexidartinib)25万美金/年，预计其市场销售峰值有望达到31.4亿元(风险调整后)。
Pimicotinib是和誉医药独立自主研发的一款全新口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。Pimicotinib是中国第一个自主研发并进入全球临床III期的高选择性CSF-1R抑制剂，已于2023年4月27日在北京积水潭医院完成首例患者给药。此项研究是腱鞘巨细胞瘤疾病领域首个在中国和美国同步开展的全球III期研究，计划入组约100例受试者，包括30家中国中心在内的全球约50家中心将参与该项临床研究。
研究表明，阻断CSF1/CSF1R信号通路可调节和改变巨噬细胞功能，在多种巨噬细胞相关疾病中发挥作用。基于临床Ib期腱鞘巨细胞瘤患者的优异研究结果，Pimicotinib分别于2022年7月20日和2023年1月30日被国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)和美国食品药品监督管理局(FDA)认定为突破性治疗药物，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。
